2019年3月15日

 

鐮狀細胞性貧血困擾著全球數以百萬計的人，其中大多數是非洲人後裔，包括美國境內的大約10萬名非洲裔美國人。現在，研究人員相信他們可能已經發現一種有效的療法，可以治癒這種導致痛苦和衰弱的疾病。

29歲的林德里克·霍姆斯來自阿拉巴馬州的莫比爾。他說，鐮狀細胞性貧血讓他覺得自己的身體快要窒息了。他什麼都做不了。

 

終生鐮狀細胞病患者林德里克·霍姆斯說：“我想踢足球，我想打籃球，我想練空手道和跆拳道。但是，我不能。所以你只是――透過你的同齡人，間接的生活著。在我生命的大部分時間裡，我只是透過我周圍的人來間接的生活。我看著他們過著我不能過的生活。”

但這個情況將發生變化。霍姆斯是美國國家衛生研究院鐮狀細胞新療法小型臨床試驗的九名受試患者之一。

健康的紅細胞是圓形的、扁平的圓盤，很容易流過人體的血管。在鐮狀細胞病中，蛋白質晶體在細胞內形成，變成新月形，堵塞血管，造成疼痛和器官損傷。

 

這種疾病是由於有缺陷的基因引起的。約翰·蒂斯戴爾博士說，他的團隊並沒有透過基因編輯敲除治病基因，而是添加一份正常的正確基因的拷貝，該基因可以產生健康的血細胞。蒂斯戴爾博士說：“我們只是添加基因，不動有缺陷的基因。這就是所謂的基因補充療法。”

在兩到三個月內，所有9名患者都顯示出緩解的跡象，並有生以來首次出現正常的健康狀況。

患者霍姆斯說：“我不再是那個林德里克了，我會說，是的，這件事發生了，我是其中的一員，我再也沒有鐮狀細胞了。”

 

美國國家衛生研究院院長法蘭西斯·柯林斯稱，這一結果令人驚歎。柯林斯說：“這些患有鐮狀細胞病的病人，當你看他們的血細胞計數和血塗片時，你會發現他們已經沒有這種病了。現在還為時尚早。我們最多只跟蹤這些病人一年。但公平地說，這可能是一種治癒這種疾病的方法。”

他補充說，這不是一朝一夕的事，而且考慮到這項試驗涉及的技術和成本。它不太可能幫助貧窮國家的鐮狀細胞患者。但是，隨著研究人員不斷完善和改進這種療法，這種引入修正基因的療法，會給所有國家帶來希望。