2017年11月17日

基因編輯對於未來醫學的發展非常重要。加州一名身患罕見遺傳性疾病的男子，接受了改變基因的注射治療，這可能會使他痊癒。
44歲的布萊恩·瑪德克斯，奇跡般的活了下來。
他曾身患亨特氏綜合征，這是一種罕見的遺傳性疾病。44年來，他忍受了26次手術。

他說：“看起來像是我這一生每兩年要做一次手術。但這從某種程度上影響到了我。因為我努力要做一名專業廚師，可是因為我一年裡不得不離開幾週時間，這妨礙了我的其他同事。”
現在，他同意成為一項新型基因療法的試驗品。醫生們說，這可以改變一些遺傳病的治療方式。
桑加莫生物科技公司的桑迪·麥克雷說： “我們的終極目標是包含到兒童和盡可能年輕的群體，這樣，他們就不會在年齡增長後遭受疾病的困擾。”

亨特氏綜合征的病患存在基因缺陷，他們的身體不能生成一種關鍵酶來分解碳水化合物。這會引起各種併發症，病人通常在10到20歲之間死亡。
明尼蘇達大學的賈斯特·惠特利博士說：“患有賀勒氏症的兒童如果得不到治療，會在十歲以前死去；而患有亨特氏綜合征的兒童最多可以活到15歲。這兩種病都要經過非常先進的臨床治療。” 瑪德克斯接受的注射可以使他痊癒。

它的工作原理是這樣的：把健康的DNA和兩個被稱為鋅指的鋅蛋白，輸入到已被除能的病毒裡。這些病毒一旦被注入體內，就會進入肝臟。醫生們希望它們能夠滲入被損壞的肝細胞。鋅指蛋白將會切開DNA，輸入新的指令，並修復問題基因。這應該能刺激肝臟，自身生成健康細胞和關鍵酶。
奧克蘭兒童醫院的保羅·哈馬茲博士說：“基因編輯用於肝臟，然後我們將肝臟作為生產新酶的工廠。”

在至少一個月內，醫生們無法知道這個過程是否成功。
哈馬茲博士說：“希望這是大規模醫療的開始，讓一些遺傳性疾病能夠治癒。”
這個創造鋅指蛋白的團隊，正在研究其他的遺傳性疾病。白血病也可以從這項獨特的藥物療法中受益。